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腺病毒载体介导的基因转移

腺病毒是一种双链DNA病毒，在自然界中广泛分布。尽管一些类型的腺病毒会引起人胃肠道、呼吸系统或眼部的急性感染，但是应用于基因治疗研究的腺病毒是安全的，对人无致病、致畸、致癌的潜在危害。哺乳动物腺病毒的基因组DNA长约36kb，基因组的两端各...

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112021-08
联合干细胞治疗心肌梗死--超修复之路。

心肌梗死不可逆地破坏了心室中数百万的心肌细胞，使其成为全球心力衰竭的主要原因。在过去的20年里，许多祖细胞和干细胞类型被认为是心脏损伤后再生的理想人选。干细胞治疗的潜力已经在动物和人类研究中得到了彻底的研究，目的是通过真正的组织替换、免疫调...

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282021-07
小鼠模型实验显示，基因疗法（碱基编辑）对治疗早衰症有效！

著名国际期刊《自然》近日在线发表了一篇关于基因编辑疗法的重要论文。科学家们使用一种新型单碱基编辑技术，治疗模拟人类早衰症的小鼠，通过修改致病基因，让动物的寿命延长了一倍多。这种早衰症由基因突变而引起。具体是细胞核上的核纤层蛋白A的基因存在G...

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102021-07
GABRA 2是小鼠Draview综合征的遗传修饰剂！

癫痫基因的致病变异会导致临床严重程度的变化。表型异质性的一个来源是影响主要致病变异体表达能力的修饰基因。小鼠癫痫模型在不同的遗传背景下也表现出不同程度的临床严重程度。小鼠杂合子缺失SCN1A (SCN1A+/−)模型德拉维综合征，一种严重的...

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152021-06
东玄基因推荐文章：CRISPR-cas核酸酶在哺乳动物胚胎基因组编辑中的同源性修

基因组编辑的最新进展，特别是CRISPR-CA核酸酶，已经彻底改变了实验室研究和临床治疗。CRISPR-Cas核酸酶结合细胞DNA损伤修复途径，通过经典的非同源末端连接(c-NHEJ)和基于同源修复(HBR)的精确基因组修饰，实现了基因的多...

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042021-06
东玄基因推荐文章：吲哚胺2，3-双加氧酶1（IDO 1）通过PI3K-AKT-m

吲哚胺2，3-双加氧酶1(IDO 1)是一种色氨酸代谢酶，参与免疫细胞分化/成熟和肿瘤生物学。IDO 1在心肌细胞中也有表达，但其在心血管系统中的作用尚不完全清楚。本文报道了IDO 1在心肌肥厚中的作用。定量实时PCR和westernblo...

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152021-05

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